DOI: 10.24075/brsmu.2017-03-01

ОБЗОР

Длинные некодирующие РНК — перспективная мишень для терапии различных заболеваний

Информация об авторах

1 Лаборатория функциональной геномики,
Медико-генетический научный центр, Москва

2 Лаборатории медицинских генетических технологий, отдел фундаментальных исследований НИМСИ,
Московский государственный медико-стоматологический университет имени А. И. Евдокимова, Москва

3 Лаборатория функционального анализа генома,
Московский физико-технический институт (государственный университет), Долгопрудный

Для корреспонденции: Филатова Александра Юрьевна
ул. Москворечье, д. 1, г. Москва, 115478; ur.xednay@ccaam

Информация о статье

Вклад авторов в работу: А. Ю. Филатова — план статьи, анализ литературы, подготовка черновика рукописи; П. А. Спарбер — анализ литературы, подготовка черновика рукописи; И. А. Кривошеева — анализ литературы, подготовка черновика рукописи; М. Ю. Скоблов — подготовка черновика рукописи. Все авторы принимали участие во внесении исправлений в текст рукописи.

Статья получена: 25.06.2017 Статья принята к печати: 28.06.2017
|

На сегодняшний день в мире проводится около 2,5 тысяч клинических исследований препаратов для генной терапии. Несколько из них уже одобрены для клинического применения. Мишенями подавляющего большинства таких препаратов являются хорошо охарактеризованные белок-кодирующие гены. Однако в последние годы появляется всё больше исследований, посвященных длинным некодирующим РНК (днРНК) и их участию в различных клеточных процессах. Из 16 тысяч генов днРНК человека функционально охарактеризовано только около двух сотен. Но уже сейчас показана их возможная роль в развитии более 200 различных заболеваний, при этом в некоторых случаях они являются одним из ключевых звеньев патогенеза. Это делает длинные некодирующие РНК перспективной мишенью для генной терапии. Существующий арсенал молекулярно-биологических методов уже успешно применяют для разработки днРНК-направленных подходов к лечению различных заболеваний. В обзоре рассказывается об основных подходах к генной терапии с использованием днРНК.

Ключевые слова: наследственные заболевания, длинные некодирующие РНК, малые интерферирующие РНК, антисмысловые олигонуклеотиды, генная терапия, опухолевые заболевания

КОММЕНТАРИИ (0)