DOI: 10.24075/brsmu.2017-03-05

МНЕНИЕ

Перспективы генной терапии митохондриальных болезней: без CRISPR/Cas9 не обойтись?

И. В. Чичерин1, С. А. Левицкий1, И. А. Крашенинников1, И. Тарасов2, П. А. Каменский1,3
Информация об авторах

1 Биологический факультет,
Московский государственный университет имени М. В. Ломоносова, Москва

2 Лаборатория молекулярной генетики, геномики и микробиологии,
Страсбургский университет, Страсбург, Франция

3 Институт живых систем,
Балтийский федеральный университет имени И. Канта, Калининград

Для корреспонденции: Каменский Петр Андреевич
Ленинские горы, д. 1, стр.12, г. Москва, 119991 (биологический факультет); ur.usm.oib.nietorp@retep

Информация о статье

Финансирование: Российский научный фонд, грант № 14-50-00029 (МГУ имени М. В. Ломоносова); Программа 5–100 Министерства образования и науки РФ (БФУ им. И. Канта); Международная ассоциированная лаборатория RNA-mitocure (МГУ имени М. В. Ломоносова и Страсбургский университет).

Вклад авторов в работу: И. В. Чичерин, С. А. Левицкий — анализ литературы; И. А. Крашенинников, И. Тарасов — анализ предполагаемого механизма работы системы mitoCRISPR/Cas9; П. А. Каменский — обобщение аналитических данных, подготовка черновика рукописи. Все авторы принимали участие во внесении исправлений в текст рукописи.

Статья получена: 20.06.2017 Статья принята к печати: 23.06.2017
|

Мутации в митохондриальном геноме являются причиной серьезных наследственных заболеваний человека. На сегодняшний день существует несколько способов их коррекции, которые, однако, вряд ли могут быть повсеместно внедрены в клиническую практику. С другой стороны, в последние годы крайне активно развивается технология редактирования геномов CRISPR/Cas9. В работе приводится обзор существующих способов борьбы с митохондри- альными мутациями, показываются основные их недостатки. Также анализируются возможности создания версии технологии CRISPR/Cas9 для коррекции мутаций в митохондриальной ДНК, обсуждаются основные этапы, которые необходимо пройти для этого. Особое внимание уделяется техническим сложностям, которые могут возникать при соз- дании такой технологии. В целом принципиальных препятствий к разработке системы mitoCRISPR/Cas9 не выявлено.

Ключевые слова: редактирование генома, CRISPR/Cas9, генная терапия, митохондриальная ДНК, митохондриальные болезни

КОММЕНТАРИИ (0)